Almira Bartolomé
Directora de Business Development, 3PBIOVIAN
Jurgen Van Broeck
CEO, mAbxience
Cristina López
Directora de la oficina de Barcelona y Chief Research & Development Officer, Qualipharma
Biogen avanza en AME: el CHMP recomienda la aprobación de la dosis alta de Spinraza (50/28 mg)
El CHMP respalda la dosis alta de nusinersén y abre la puerta a nuevas opciones terapéuticas en AME.
Biogen ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva recomendando la autorización del régimen posológico de dosis alta de nusinersén (Spinraza), de 50/28 mg, para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) 5q, la forma más frecuente de la enfermedad.
La recomendación será ahora evaluada por la Comisión Europea, cuya decisión se espera para enero de 2026. Si recibe autorización, esta nueva pauta constituirá una opción adicional al régimen actualmente aprobado de 12 mg.
La directora médica de Biogen Iberia, Pilar García-Lorda, ha señalado que este paso “marca un hito para toda la comunidad de la Atrofia Muscular Espinal” y refleja el esfuerzo de pacientes, familias, profesionales y organizaciones en la mejora continua de las opciones terapéuticas.
Resultados del estudio DEVOTE: mejoras significativas en función motora y supervivencia
La opinión positiva del CHMP se basa en los datos del estudio DEVOTE (fase 2/3) y su extensión a largo plazo, que evaluaron eficacia y seguridad del régimen de dosis alta en pacientes sin tratamiento previo y en pacientes ya tratados con la dosis estándar.
Entre los resultados más destacados:
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Mejora significativa de la función motora:
En la cohorte pivotal de la Parte B (n=75), los bebés sintomáticos sin tratamiento previo mostraron una mejora estadísticamente significativa en la escala CHOP-INTEND, en comparación con un grupo simulado del estudio ENDEAR (diferencia media: 26,19 puntos; +15,1 vs. -11,1; p<0,0001). -
Reducción del riesgo de muerte o ventilación permanente:
El mismo grupo experimentó una reducción del 68% en este riesgo (p nominal = 0,0006). -
Beneficio clínico tras la transición a dosis alta:
En la Parte C (n=38), los pacientes que pasaron al régimen de dosis alta tras una media de 3,9 años utilizando la dosis autorizada presentaron una mejora media de 1,8 puntos en la escala HFMSE a los 302 días.
En general, el régimen de dosis alta mostró ser adecuadamente tolerado. Los acontecimientos adversos fueron consistentes con la AME y no se identificaron nuevos riesgos de seguridad en la extensión a largo plazo.
Biogen reafirma su compromiso con la comunidad AME
El director general de Biogen Iberia, Andrés Rodrigo, ha destacado que los resultados permiten mirar al futuro “con esperanza”, confiando en que el nuevo régimen posológico aporte beneficios clínicos relevantes y una mejor calidad de vida para las personas con AME.
Rodrigo subrayó además el compromiso de la compañía con la investigación, el desarrollo de soluciones innovadoras y el acompañamiento continuo a la comunidad, para transformar cada avance científico en nuevas oportunidades para los pacientes.
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