Almira Bartolomé
Directora de Business Development, 3PBIOVIAN
Jurgen Van Broeck
CEO, mAbxience
Cristina López
Directora de la oficina de Barcelona y Chief Research & Development Officer, Qualipharma
El CIBERONC impulsa terapias CAR-T dirigidas a sarcomas pediátricos con resultados prometedores
Inmunoterapias celulares avanzadas abren nuevas vías para tratar sarcomas raros.
Aunque los sarcomas representan solo el 1 % de los tumores malignos en adultos, su abordaje clínico sigue siendo un desafío médico, especialmente por su baja incidencia, diversidad biológica y escasas opciones terapéuticas. La biotecnología, sin embargo, está empezando a cambiar este panorama con el desarrollo de nuevas inmunoterapias celulares adaptadas a estos tumores de origen mesenquimal.
Desde el área de Cáncer del CIBER (CIBERONC), consorcio colaborador de AseBio, se está llevando a cabo un proyecto puntero centrado en la investigación de terapias CAR-T para sarcomas pediátricos, especialmente el sarcoma de Ewing. Esta iniciativa cuenta con el liderazgo del Dr. Enrique de Álava (Instituto de Biomedicina de Sevilla, IBiS-HUVR), en colaboración con el Dr. Pablo Menéndez y la Dra. Anna Bigas (Institut Josep Carreras), y tiene un marcado carácter traslacional.
“La investigación combina biología molecular, modelos preclínicos, ingeniería genética e inmunoterapia, con una fuerte vocación clínica”, señala De Álava.
El proyecto busca identificar nuevas dianas tumorales mediante tecnologías transcriptómicas y proteómicas avanzadas, con el objetivo de diseñar terapias celulares personalizadas capaces de atacar exclusivamente las células tumorales y minimizar efectos adversos.
A pesar de los desafíos técnicos, regulatorios y económicos que enfrentan las enfermedades raras, el consorcio ya ha logrado validar una de estas terapias en modelos preclínicos y ha autorizado su uso compasivo en un paciente pediátrico sin alternativas terapéuticas, un hito que anticipa su posible aplicación clínica futura.
Con más de 150 subtipos reconocidos por la OMS, los sarcomas representan el 13-15 % de los cánceres infantiles y alrededor del 2 % de la mortalidad por cáncer. En España se diagnostican unos 2.600 casos al año, y hasta un 40 % de los pacientes recibe un diagnóstico tardío o erróneo, según datos de FEDER.
“La colaboración entre centros clínicos, grupos académicos y empresas biotecnológicas es esencial para avanzar en terapias innovadoras para tumores raros”, concluye De Álava.
Este proyecto ha contado con el apoyo del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, dentro de la convocatoria Colaboración en Líneas Estratégicas 2022, y está cofinanciado por el Plan de Recuperación, Transformación y Resiliencia y fondos NextGenerationEU
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