Almira Bartolomé
Directora de Business Development, 3PBIOVIAN
Jurgen Van Broeck
CEO, mAbxience
Cristina López
Directora de la oficina de Barcelona y Chief Research & Development Officer, Qualipharma
El IBV-CSIC desarrolla un modelo celular in vitro para acelerar la investigación de la enfermedad de Lafora
Nuevo protocolo para el cribado de fármacos contra la enfermedad de Lafora mediante cultivos de astrocitos.
Un equipo del Instituto de Biomedicina de Valencia (IBV-CSIC) ha diseñado un modelo celular basado en cultivos de astrocitos que permite reproducir los mecanismos de la enfermedad de Lafora, una forma de epilepsia mioclónica progresiva de carácter ultra raro. El estudio propone una alternativa a los modelos animales tradicionales, logrando replicar la acumulación de glucógeno aberrante en solo un mes, frente a los seis meses que requiere habitualmente el proceso en modelos murinos vivos.
El método, liderado por el profesor de investigación Pascual Sanz, utiliza células del sistema nervioso obtenidas de ratones con la patología para estudiar la toxicidad de los agregados de glucógeno. Esta técnica facilita la identificación y prueba de compuestos farmacológicos destinados a prevenir la formación de dichos agregados o acelerar su degradación, optimizando la fase previa a los estudios preclínicos.
Además de agilizar los tiempos de investigación, este avance cumple con los principios de las 3R (reducción, reemplazo y refinamiento) en la experimentación animal. En el consorcio investigador han participado también la Universitat Politècnica de València, la Universidad de Florida y el CIBERER, consolidando una plataforma para el estudio de esta patología que actualmente carece de cura y afecta a menos de cuatro personas por cada millón de habitantes.
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