Almira Bartolomé
Directora de Business Development, 3PBIOVIAN
Jurgen Van Broeck
CEO, mAbxience
Cristina López
Directora de la oficina de Barcelona y Chief Research & Development Officer, Qualipharma
La terapia, licenciada a Rocket Pharma, se convierte en referencia mundial en inmunoterapia pediátrica
El New England Journal of Medicine publica un estudio clínico pionero basado en desarrollos del CIEMAT, CIBERER e IIS-FJD.
Una terapia génica pionera desarrollada por instituciones españolas ha demostrado resultados clínicos extraordinarios en el tratamiento de la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I), una enfermedad rara y potencialmente mortal del sistema inmunitario. Según publica la revista New England Journal of Medicine, todos los pacientes tratados con esta terapia están vivos y libres de infecciones recurrentes tras 18 a 45 meses de seguimiento.
El tratamiento fue desarrollado por investigadores del CIEMAT, el CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER) y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD). El enfoque terapéutico consiste en insertar una copia funcional del gen CD18, cuya ausencia impide que los leucocitos migren correctamente a los tejidos infectados. Esta estrategia fue inicialmente probada en modelos animales con resultados positivos, lo que permitió su transición a la fase clínica.
En 2016, y gracias a la colaboración de sus unidades de transferencia tecnológica y de la Fundación Botín, los investigadores españoles licencian la terapia a la biotecnológica Rocket Pharma, que impulsa el desarrollo clínico internacional con hospitales de Estados Unidos, Reino Unido y España. El estudio incluyó a 9 pacientes pediátricos con LAD-I, quienes recibieron células madre corregidas ex vivo mediante vectores virales desarrollados en España.
Además del impacto médico, el proyecto representa un modelo exitoso de colaboración público-privada y transferencia de conocimiento, que ha desembocado en la apertura de un laboratorio de Rocket Pharma en el Parque Científico de Tres Cantos (Madrid). Este centro está dirigido por la Dra. Elena Almarza y cuenta con un equipo que incluye a antiguos miembros del grupo del CIEMAT.
Este hito subraya la capacidad de la ciencia biomédica española para generar terapias avanzadas con proyección internacional, incluso en el competitivo ámbito de las enfermedades raras, y refuerza el papel estratégico de la I+D pública en colaboración con empresas del sector biotecnológico.
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