Almira Bartolomé
Directora de Business Development, 3PBIOVIAN
Jurgen Van Broeck
CEO, mAbxience
Cristina López
Directora de la oficina de Barcelona y Chief Research & Development Officer, Qualipharma
Oryzon da un paso decisivo en el desarrollo de terapias epigenéticas para trastornos psiquiátricos graves
Vafidemstat avanza hacia Fase III como potencial primer tratamiento farmacológico para el Trastorno Límite de la Personalidad.
Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica líder en epigenética, ha anunciado la presentación ante la FDA del protocolo de su ensayo clínico registracional de Fase III PORTICO-2, destinado a evaluar la eficacia y seguridad de vafidemstat en pacientes con Trastorno Límite de la Personalidad (TLP). Este nuevo ensayo da continuidad a los positivos resultados obtenidos en el estudio de Fase IIb PORTICO, en el que se observaron mejoras clínicas relevantes, especialmente en la reducción de la agresividad, uno de los síntomas más discapacitantes del TLP.
El ensayo PORTICO-2 se plantea como una oportunidad sin precedentes para abordar una necesidad médica aún no cubierta, ya que actualmente no existen tratamientos farmacológicos aprobados para el TLP, un trastorno que afecta al 1-2 % de la población general y que presenta tasas muy elevadas de suicidio e inestabilidad emocional.
Un enfoque epigenético innovador para un trastorno sin opciones terapéuticas
Vafidemstat, inhibidor oral de LSD1 con un mecanismo de acción epigenético novedoso, ha mostrado un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad en múltiples estudios clínicos. En PORTICO-2, se evaluará su efecto sobre la agresividad como criterio primario, utilizando medidas clínicas robustas como STAXI-2 Trait Anger (autoevaluada por el paciente) y OAS-M (evaluada por el clínico), además de otros criterios secundarios centrados en la mejora sintomática global y la calidad de vida.
El protocolo del estudio ha sido definido en estrecha colaboración con la FDA y cuenta con aportaciones científicas de reconocidos expertos internacionales en psiquiatría como los doctores Alan Schatzberg (Stanford), Eric Hollander (Albert Einstein College), Emil Coccaro (Ohio State University) y Sarah Fineberg (Yale).
Un ensayo robusto para un desafío clínico complejo
PORTICO-2 será un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico, en el que se prevé incluir a 350 pacientes. Además, Oryzon organizará próximamente un webinar con líderes de opinión (KOL) para profundizar en el diseño del estudio, el abordaje del TLP y el potencial terapéutico de vafidemstat.
El TLP es uno de los trastornos psiquiátricos más graves y prevalentes, con una elevada carga clínica y social. Más del 75 % de los pacientes intentan suicidarse, y el 10 % lo consigue, lo que representa una tasa 50 veces superior a la media poblacional.
Potencial más allá del TLP
Además del TLP, Oryzon tiene previsto explorar la eficacia de vafidemstat en el tratamiento de la agresividad en otras patologías neuropsiquiátricas, como el Trastorno del Espectro Autista (TEA), el Trastorno por Déficit de Atención e Hiperactividad (TDAH) y la enfermedad de Alzheimer. Esta línea de investigación se enmarca dentro del proyecto europeo Med4Cure (IPCEI-UE).
Con esta nueva fase, Oryzon reafirma su compromiso con el desarrollo de terapias epigenéticas innovadoras para trastornos complejos y huérfanos de tratamiento, posicionándose como un actor clave en la transformación de la neuropsiquiatría moderna.
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