Almira Bartolomé
Directora de Business Development, 3PBIOVIAN
Jurgen Van Broeck
CEO, mAbxience
Cristina López
Directora de la oficina de Barcelona y Chief Research & Development Officer, Qualipharma
Oryzon obtiene la aprobación de la EMA para iniciar el ensayo RESTORE con iadademstat en anemia de células falciformes
Oryzon abre una nueva vía terapéutica en ACF con el primer inhibidor de LSD1 en desarrollo clínico.
Oryzon Genomics S.A. ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aprobado su Solicitud de Autorización de Ensayo Clínico (CTA) para iniciar RESTORE, un ensayo de Fase Ib con iadademstat en anemia de células falciformes (ACF). Se trata del primer ensayo clínico que investiga este fármaco en una indicación hematológica no maligna.
El estudio se llevará a cabo en varios centros en España y tiene como objetivo reclutar a 40 pacientes adultos con ACF. Los objetivos primarios serán evaluar la seguridad y tolerabilidad de iadademstat, así como establecer la dosis recomendada para Fase II (RP2D). Entre los objetivos secundarios figura la capacidad del fármaco para inducir hemoglobina fetal (HbF), un marcador clínicamente relevante en esta enfermedad.
La ACF es el trastorno sanguíneo hereditario más común en EE.UU. y se caracteriza por la sustitución de la hemoglobina A por hemoglobina S (HbS), que bajo condiciones de hipoxia adopta forma de hoz, provocando oclusión microvascular, hemólisis e inflamación crónica. Sus manifestaciones clínicas incluyen crisis vaso-oclusivas, anemia hemolítica, daño orgánico progresivo y mortalidad prematura, lo que representa una necesidad médica significativa no cubierta.
La Dra. Ana Limón, vicepresidenta senior de Desarrollo Clínico y Asuntos Médicos Globales de Oryzon, ha destacado que iadademstat es actualmente el único inhibidor de LSD1 en desarrollo clínico para la ACF, y que ha mostrado en modelos preclínicos en babuinos un aumento significativo y rápido de HbF tras una sola dosis, mitigando e incluso revirtiendo el fenotipo patológico. La FDA reconoce el incremento de HbF como criterio clínicamente relevante para el tratamiento de la ACF.
El mercado de terapias para la ACF se proyecta en crecimiento de 3.000 millones USD en 2025 hasta cerca de 8.000 millones en 2032, pero opciones como las terapias génicas aprobadas por la FDA siguen limitadas por su alto coste y complejidad técnica. En este contexto, la apuesta de Oryzon con iadademstat representa una alternativa más accesible y escalable.
Además de este avance, iadademstat se encuentra en desarrollo en oncología con ensayos como FRIDA en leucemia mieloide aguda (LMA) y múltiples estudios en colaboración con el Instituto Nacional del Cáncer de EE.UU., incluyendo combinaciones con venetoclax, azacitidina e inhibidores de checkpoint inmunitario.
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