Almira Bartolomé
Directora de Business Development, 3PBIOVIAN
Jurgen Van Broeck
CEO, mAbxience
Cristina López
Directora de la oficina de Barcelona y Chief Research & Development Officer, Qualipharma
Pfizer presenta resultados positivos en Fase 3 con marstacimab en pacientes con hemofilia con inhibidores
Marstacimab demuestra eficacia superior en hemofilia A y B con inhibidores, según el estudio BASIS.
Pfizer ha presentado resultados preliminares positivos del estudio fase 3 BASIS (NCT03938792), que evalúa el fármaco marstacimab (Hympazvi®) en pacientes con hemofilia A o B con inhibidores, una población con opciones terapéuticas muy limitadas.
El tratamiento, administrado de forma profiláctica semanal por vía subcutánea, alcanzó su objetivo primario y demostró superioridad estadística y clínica significativa frente al tratamiento intravenoso a demanda con agentes bypass, con una reducción del 93 % en la tasa anualizada de sangrados (ABR):
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1,39 frente a 19,78 episodios anuales (p < 0,0001).
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También se demostró superioridad en los principales criterios secundarios relacionados con sangrados (espontáneos, articulares, en articulaciones diana y sangrados totales).
El estudio incluyó a 48 pacientes con hemofilia grave y presencia de inhibidores, tratados durante 12 meses, y mostró una buena tolerancia al tratamiento, sin muertes ni eventos tromboembólicos registrados.
Los inhibidores son anticuerpos que neutralizan las terapias sustitutivas con factor VIII (FVIII) o factor IX (FIX), reduciendo su eficacia. Se estima que el 20 % de los pacientes con hemofilia A y el 3 % con hemofilia B desarrollan estos inhibidores, lo que limita severamente las opciones terapéuticas actuales.
“La notable reducción de sangrados y la comodidad de la administración semanal hacen de marstacimab una alternativa prometedora para esta población”, explicó el Dr. Victor Jiménez Yuste, investigador principal del estudio y jefe de Hematología del Hospital Universitario La Paz.
Por su parte, el Dr. José Chaves, director médico de Pfizer España, destacó que este avance es parte del compromiso de la compañía con la innovación en hemofilia:
“Este medicamento podría representar un cambio significativo en el abordaje de la hemofilia con inhibidores, combinando eficacia, tolerabilidad y facilidad de uso”.
Marstacimab actúa mediante un mecanismo de acción diferenciado, al dirigirse al inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI), lo que permite restaurar el equilibrio entre coagulación y sangrado sin necesidad de reemplazar factores deficitarios.
El análisis completo del estudio sigue en curso y será presentado próximamente. Pfizer prevé remitir los datos a las autoridades regulatorias para iniciar el proceso de aprobación del tratamiento.
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