Almira Bartolomé
Directora de Business Development, 3PBIOVIAN
Jurgen Van Broeck
CEO, mAbxience
Cristina López
Directora de la oficina de Barcelona y Chief Research & Development Officer, Qualipharma
Retos en enfermedades raras en un mundo post pandémico
En los últimos 18 meses, el mundo se ha enfrentado a una pandemia ahora omnipresente. Además de las muchas vidas perdidas o directamente impactadas por el virus COVID-19, la pandemia ha tenido un fuerte impacto en ciertas poblaciones de pacientes, particularmente aquellos que viven con enfermedades crónicas. La pandemia ha traído una nueva perspectiva a un área de la atención médica que ha luchado por atraer mucha atención y apoyo de la salud pública: las enfermedades raras.
En Europa, una enfermedad rara se define como aquella que afecta solo a 1 de cada 100.000 personas. Se trata de enfermedades muy poco frecuentes, a menudo congénitas, graves, crónicas y progresivas, con altas tasas de mortalidad. Hay alrededor de 7.000 enfermedades raras y, en conjunto, afectan colectivamente a un gran número de personas. En Europa, 1 de cada 2000 personas se ve afectada por una enfermedad rara de algún tipo. En España, se estima que 3 millones de personas viven con una enfermedad rara.
Las enfermedades raras impactan en la vida de los pacientes, sus familiares y la sociedad, transformándolas por completo, y la pandemia no ha sido de ayuda para ellos. El 94% de las familias que viven con una enfermedad rara manifestaron que su atención se había visto interrumpida debido a las restricciones de COVID-19.
En este sentido, Carlos Macedo, director médico en España y Portugal de Alexion ha comentado: “A medida que salimos de la pandemia, es fundamental que evaluamos esta crisis y cómo el sector de la salud avanza hacia una nueva normalidad y se recupera del importante impacto de COVID-19.En áreas más especializadas, como las enfermedades raras, es esencial destacar las necesidades específicas de los pacientes y garantizar que nuestros sistemas sanitarios puedan optimizar su atención. Esto ayudaría a garantizar la continuidad de la atención al paciente, independientemente de las circunstancias excepcionales que podamos encontrar en el futuro”.
Sería apropiado desarrollar algunas políticas de salud centradas en pacientes crónicos que permitan una reducción de la carga de atención hospitalaria. Por ejemplo, los pacientes con enfermedades raras a menudo son pacientes crónicos que requieren tratamiento hospitalario. La pandemia ha demostrado que sería beneficioso mejorar la atención de estos pacientes en el domicilio mediante el desarrollo de nuevas medidas y políticas para mejorar los servicios de atención domiciliaria. “Cambiar las políticas de salud pública es un área donde la colaboración de administraciones, hospitales y la industria farmacéutica es vital”, dijo Macedo.
Es necesario apostar por políticas que ayuden a la industria farmacéutica a continuar la I + D, reducir la incertidumbre e incentivar la innovación y el valor. Proteger la actividad de investigación, innovación y producción de la industria farmacéutica y tener establecida una base sólida a nivel nacional es fundamental para poder enfrentar cualquier crisis de salud en el futuro.
“Además de las necesidades relacionadas con la pandemia, existen otros desafíos para la comunidad de enfermedades raras que también deben resolverse, como el diagnóstico precoz, los plazos de acceso o la disponibilidad de medicamentos huérfanos aprobados por la UE, así como el manejo de estos pacientes, en general ”, comenta Macedo. "La buena noticia es que los actores pueden trabajar juntos para mejorar esta situación". Se debe revisar la estrategia de Enfermedades Raras y cambiar el panorama actual, estableciendo un régimen financiero específico para la autorización, precio y administración de Medicamentos Huérfanos o simplificando los procedimientos con el fin de reducir el tiempo del paciente a opciones de tratamiento efectivas.
Si bien hemos logrado grandes avances en enfermedades raras en los últimos 20 años, todavía queda mucho por hacer para mejorar la vida de los pacientes que se enfrentan a ellas cada día. La pandemia ha puesto de manifiesto la fragilidad del sistema sanitario cuando se encuentra bajo un estrés significativo y el impacto que esto puede tener en los pacientes con enfermedades crónicas, como es el caso de las patologías poco frecuentes.
Estos sistemas de salud pueden ser más equitativos e inclusivos para todas las patologías, no solo las que se perciben con mayor frecuencia, sino también las poco comprendidas como las enfermedades raras, de modo que, en el caso de las personas que se enfrenten a una nueva amenaza, como una pandemia, puedan obtener la mejor y más rápida atención posible.
La industria farmacéutica, las asociaciones de pacientes, las sociedades médicas y el ministerio de salud deben trabajar en colaboración en España para defender y encontrar soluciones para mejorar la vida de los pacientes que viven con enfermedades raras.
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