Almira Bartolomé
Directora de Business Development, 3PBIOVIAN
Jurgen Van Broeck
CEO, mAbxience
Cristina López
Directora de la oficina de Barcelona y Chief Research & Development Officer, Qualipharma
Un estudio del CSIC y la UAM identifica una proteína clave para proteger neuronas en la enfermedad de Huntington
PKD1: nueva diana terapéutica para frenar la neurodegeneración en Huntington.
Un equipo de investigadores del CSIC y la Universidad Autónoma de Madrid ha identificado una proteína con potencial terapéutico frente a la enfermedad de Huntington, un trastorno neurodegenerativo hereditario sin cura y con tratamientos limitados. El hallazgo, publicado en la revista Cell Death & Disease, señala que la proteína PKD1 desempeña un papel clave en la protección neuronal, abriendo nuevas vías para el desarrollo de terapias.
El trabajo ha sido coordinado por Teresa Iglesias, del Instituto de Investigaciones Biomédicas Sols-Morreale (IIBM-CSIC-UAM), en colaboración con los grupos de José J. Lucas, Eva Porlan y Miguel R. Campanero, del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CBM-CSIC-UAM). La investigación forma parte de las iniciativas del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER-ISCIII) en sus áreas de enfermedades neurodegenerativas (Ciberned) y cardiovasculares (Cibercv).
El equipo descubrió que en modelos de Huntington, la cantidad de PKD1 está reducida especialmente en las neuronas del estriado, la región cerebral que primero se ve afectada por la enfermedad. La reducción de esta proteína compromete la capacidad de las neuronas para resistir el estrés oxidativo y la excitotoxicidad, factores clave en la degeneración neuronal.
Mediante una herramienta molecular diseñada para activar PKD1 exclusivamente en neuronas, los investigadores demostraron que esta activación mejora la resistencia celular al daño, tanto en cultivos neuronales como en modelos murinos de Huntington. Las neuronas tratadas conservaron marcadores de salud celular por más tiempo, lo que apunta a un efecto protector real.
Los resultados representan un avance relevante hacia nuevas estrategias terapéuticas, como la terapia génica o el desarrollo de moléculas miméticas que activen esta ruta de forma selectiva.
Aunque aún en fase preclínica, este descubrimiento aporta una sólida base para futuros ensayos y posibles tratamientos capaces de ralentizar el deterioro neuronal en enfermedades como Huntington.
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